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Flagship Pioneering投资组合联盟?与囊性纤维化基金会合作治疗10%无****可医患者
深科技 | 2021-11-07 21:56:46    阅读:123   发布文章

从 Moderna 公司一路壮大的过程中,它背后的支持者 Flagship Pioneering(以下简称 Flagship)也逐渐成为各家投资机构的研究对象,标志性的 Venture Lab 模式早已不再新鲜。


今日消息称,Flagship 与一家知名的囊性纤维化非盈利组织 Cystic Fibrosis Foundation(囊性纤维化基金会)达成合作,后者提供多达 1.1 亿美元的支持资金(前期承诺 2000 万美元),Flagship 则提供旗下多家公司的不同技术,建立一家 “单一资产公司”。
这在生命科学领域是一种较为新颖的合作模式。所谓 “单一资产公司”(single-asset companies),是指公司的总资产额中,占据绝对比重的是一项具有不可替代性的特定可辨认资产的价值,除此以外的其他资产、负债的价值都是显著不重大的。相应地,该实体的未来现金流量也高度依赖于该项特定的可辨认资产。
常见的 “单一资产实体” 的例子是为了特定的房地产开发项目、特定的投资性房地产或者特定区域、矿种的开采等而设立的项目公司。而在这一案例中,实体公司的目标是囊性纤维化。
双方早期或许会创办一家或者两家公司,负责早期的研究和产品开发,但不负责经营,如果早期研究通过了概念验证,那么 Flagship 可能会寻找另一家公司进行后续的临床试验,以及融资交易、商业化等。
囊性纤维化(英语:cystic fibrosis,缩写作 CF)主要是由囊性纤维化跨膜转导调节蛋白基因突变所致,是一种罕见的遗传性疾病。影响全球约 7.5 万人,在美国大约有 3.5 万人患病,国内数据尚不明确。
该病的主要特征是慢性进展性阻塞性肺疾病,同时伴有多系统受累,包括汗腺、肺、鼻窦、胰腺、肝脏、胆道、肠道及生殖系统的外分泌腺,其中以呼吸系统损害最为突出。
不过,得益于早期诊断和优化治疗,该病的中位数生存时间在逐渐上升,患者可以活得更久。
自 2012 年以来,FDA 已经批准了四种相关的****物,均来自该领域领导者 Vertex 公司。Vertex 公司已上市 4 款 CF ****物:KalydecoOrkabiSymdekoTrikafta前 3 款****物可治疗全球约 40000 例患者,约占所有 CF 患者的 50%。而最新批准的三联疗法 Trikafta 可将治疗范围扩大到 全球 90% 的 CF 患者
Vertex 和囊性纤维化基金会是长期合作伙伴,此前一直致力于解决最后 10% 无法治愈的病人的问题,这 10% 的患者因为突变不同而无法使用现有****物。
Flagship 通过被称为 "Pioneering Medicines" 的倡议,加入了这场研发活动。不过,除了重点针对 10%“无****可医” 的患者以外,Flagship 也想尝试寻找更多靶向疗法以及 RNA 技术来优化现有的****物。它通过旗下不同公司的不同技术路线来尝试治疗同一种疾病。
Tessera Therapeutics 是 Flagship 旗下的一家 “基因书写” 公司,这家公司加入了这个项目。所谓 “基因书写” 即可以通过多种方式改变 DNA,可以改变 DNA 的单个单位,也可以插入或者删除小片段,还可以在整个基因中进行书写。这家公司可以通过纠正 CFTR 基因缺陷,从而治疗不同突变的囊性纤维化患者。
当然,Moderna 最具优势的 RNA 技术也不会缺席。RNA 可以在新冠疫苗中指示细胞基质产生刺突蛋白,或许也可以在某个机制下帮助 CFTR 蛋白。这或许会比现有的一些修饰方法更有效。
有消息透露,Flagship 正在与其投资组合中的另外两家公司就囊性纤维化合作进行谈判,如果合作有效,利润也将共享。


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