近日，由 George Church 创办的细胞疗法公司 GC Therapeutics（以下简称 “GCTx”） 宣布完成 6500 万美元 A 轮融资，用于开发“即插即用”的细胞编程平台。

本轮融资由 Cormorant Asset Management 领投，其他参投方包括 Mubadala Capital 和 Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health 等。根据新闻稿，自 2019 年成立以来，该公司筹集的总资本已达到 7500 万美元。

GCTx 的诱导多能干细胞编程平台 TFome™ 由哈佛医学院和 Wyss 研究所的 George Church 团队发明和开发，旨在通过加速生产和提高细胞疗法的质量，帮助简化复杂、易出错且成本高昂的细胞疗法开发过程。

iPSC 分化为不同细胞类型取决于各种信号通路，这些通路最终会汇聚到转录因子上，转录因子控制着细胞中活跃的基因组。细胞命运由特定转录因子的协同作用决定。

TFome 平台的强大之处在于它能够利用转录因子，即调节基因表达和决定细胞命运的蛋白质。通过精确控制这些因素，该平台可以高效且可扩展地引导干细胞分化为任何所需的细胞类型。

GCTx 建立了世界上第一个完整的人类转录因子集合。通过整合基因组规模实验测试和强大的下一代机器学习的复杂多维筛选模式，TFome 可以识别完全优化的转录因子组合，可在短短 4 天内将 iPSC 高效分化为各种功能性细胞类型，效率超过 90%。该公司声称，与传统方法相比，TFome 有可能将细胞疗法开发所需的时间缩短 100 倍，同时还能提高所得细胞的效力、效率和质量。该公司旨在利用该平台开发“现成的”基于 iPSC 的药物，这些药物可以快速生产，而且成本低于目前的替代品。

GCTx 表示，TFome 已在实验室和动物研究中得到验证，并已证明能够生成该公司所谓的 “超级细胞” ——专为特定治疗应用而定制的工程细胞。

超级细胞的设计方式有两种。第一种方式是改进细胞已有的功能；第二种方式是引入细胞通常不具备的新功能。首席执行官 Parastoo Khoshakhlagh 表示，超级细胞的最终目标是提高效力，从而减少患者需要移植的细胞数量。

虽然目前尚未透露具体适应症，但该公司表示，潜在的关注领域可能包括胃肠道、神经系统和免疫系统疾病。

Khoshakhlagh 还表示，该平台的多功能性和效率使 GCTx 能够构建丰富的细胞类型库，从而让这家生物技术公司能够解锁战略业务发展机会。她表示，该公司愿意与生物技术和制药公司建立“选择性合作伙伴关系”，以加速某些项目进入临床阶段。

参考链接：

https://otd.harvard.edu/news/gc-therapeutics-launches-to-scale-and-unlock-the-next-generation-of-cell-therapy/

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